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内容摘要：　杨森制药亚太转化科学卓越中心负责人郑以博士（左）与至本医疗科技CEO王凯博士(右)在上海签署战略合作备忘录杨森制药全球研发副总裁兼亚太研发中心负责人李自力博士表示：中国药监体系国际化和现代化的实践，推动了中国医药创新生态系统的蓬勃发展，为实现‘健康中国2030的伟大愿景提供了持续的动力。

杨森制药亚太转化科学卓越中心负责人郑以博士（左）与至本医疗科技CEO 王凯博士(右)在上海签署战略合作备忘录杨森制药全球研发副总裁兼亚太研发中心负责人李自力博士表示：中国药监体系国际化和现代化的实践，推动了中国医药创新生态系统的蓬勃发展，为实现‘健康中国2030的伟大愿景提供了持续的动力。

其中，RNA直接测序产品创造了单张芯片18.36G数据产量的世界纪录。本轮投资是由瑞金康圣基金独家投资。

据悉，本轮资金将主要用于纳米孔测序技术在医学临床病原微生物和科研领域产品的开发、推广，以及人才的引进。贝纳基因创始人宋驰博士表示非常感谢瑞金康圣基金对贝纳基因创新能力与经营理念的认可，贝纳基因在纳米孔测序科研服务行业内已经走在了国内的最前列，服务了超过1000位终端科研用户和80家基因测序企业。博士、硕士学历员工占企业员工总数的50%以上。我们相信在多方合作与共同努力下，贝纳基因一定能够创造更加辉煌的明天。下一步，贝纳基因计划将纳米孔测序技术应用到医学临床检测领域。

同时，小型便携式测序系统可用于临床检测和野外作业，极大的丰富了测序场景的多样化需求。瑞金投资董事长赵进强先生表示，瑞金投资管理的基金对于贝纳基因的投资是基于对于贝纳基因优秀团队的信任，对于贝纳基因未来行业内发展的认可。这种情况可能引发循环系统疾病，如血栓形成和栓塞，甚至恶性转化为骨髓纤维化或白血病。

庞贝氏症是一种罕见遗传疾病，患者存在一种酶缺乏，也就是酸性α糖苷酶，这种酶的缺乏会造成糖原在骨骼肌肉和心脏肌肉中累积，从而引起肌肉无力以及因呼吸或心脏衰竭早逝。▍二十四、LybalviLybalvi（利巴维）是Alkermes制药公司生产的每日一次的口服非典型精神病用药，该药物结合了抗精神病药物奥氮平（olanzapine）和新的阿片类拮抗剂沙米多芬（samidorphan），后者也被批准单药作为维持性治疗或急性治疗躁狂或混合发作，可单独或与碳酸锂或丙戊酸钠一起用于成人双相情感障碍。进行性家族性肝内胆汁淤积（Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis，PFIC）是一种罕见的儿童疾病，导致进行性、危及生命的肝病。然而，在cGVHD患者中，移植的免疫细胞会攻击宿主的健康细胞，从而带来一系列严重的副作用。

Cytalux是第一种在术中照亮卵巢癌的靶向荧光显像剂，能够检测出更多要切除的癌症。值得一提的是，获批的这49款新药中，有16款曾获FDA授予的突破性疗法，占总数近三分之一，此外还有部分药物获得快速通道认定和优先审查资格。

目前，心血管疾病仍是全世界人类首要的死亡因素，其中，ASCVD约占所有心血管疾病死亡的85%以上。VHL综合征是一种罕见的遗传病，每36000人中就有一人患上这种病。该药只需服用10天，每天服用一次。KRAS突变发生于约25%的癌症病例中，主要见于肺癌、胰腺癌和结直肠癌，与极差的疾病预后有关。

▍四十一、TavneosTavneos（avacopan）是用于成人患者治疗严重活动性抗中性粒细胞胞浆自身抗体（anti-neutrophil cytoplasmic antibodies，ANCA）相关血管炎。临床可表现为外阴瘙痒、灼痛、白带增多、尿痛等。Qulipta是首个用为预防性治疗偏头痛的口服CGRP受体拮抗剂。▍三十三、NexviazymeNexviazyme由赛诺菲（Sanofi）研发，用于静脉输注治疗1岁及以上晚发型庞贝氏症患者。

患者每两周皮下注射一次 Besremi。Korsuva通过优先审查程序获得批准。

Livtencity通过优先审查程序获得批准，之前已被FDA授予孤儿药资格（ODD）和突破性药物资格（BTD）。医谷制表据统计，这49种新药里，从适应症来看，有治疗慢性心力衰竭、艾滋病、狼疮性肾炎、高胆固醇血症、杜氏肌营养不良症、注意力缺陷多动症、复发型多发性硬化症、成人精神分裂症、外阴阴道念珠菌病、阿尔茨海默症、糖尿病慢性肾病、系统性红斑狼疮等，也有治疗非小细胞肺癌、淋巴瘤、肺癌、骨髓瘤、肾癌、子宫内膜癌、胆管癌、宫颈癌等癌症和帮助识别卵巢癌病变等药物，还有治疗A型钼辅因子缺乏症（MoCD）、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、庞贝病（LOPD）、真性红细胞增多症（PV）、全身性重症肌无力（gMG）等罕见病。

如果在一年后成功降低红细胞的产生，患者可以将剂量减少到每月一次。此前，FDA已授予Korsuva治疗该适应症的突破性药物资格（BTD）。ALGS是一种罕见的遗传性肝脏疾病，在美国影响2000-2500名儿童。▍二十八、Kerendia‍Kerendia（finerenone）非奈利酮是由拜耳公司开发的一种治疗糖尿病慢性肾病（CKD）药物，降低其肾功能衰退、肾衰竭、心血管死亡、非致命心肌梗死和因心力衰竭住院的风险。重症肌无力是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，可导致骨骼肌虚弱，在活动期后恶化并在休息期后好转。▍三十、RezurockRezurock（Belumosudil）是Kadmon公司研发的用于治疗12岁以上的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者，这些患者已经接受过2种前期全身性治疗。

胆管癌是一种肝脏胆管癌症，是一种严重且通常致命的疾病，约15%-20%的该疾病患者存在FGFR2基因变异。治疗携带T315I突变的上述患者。

finerenone是一款非甾体选择性盐皮质激素受体拮抗剂，能够防止盐皮质激素受体（MR）过度激活带来的损害，延缓疾病进展。在美国，渤健（Biogen）公司设定Aduhelm （aducanumab-avwa）的上市价格为56,000美元/年。

Livmarli是首个且唯一一个被批准用于治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒的药物。而动脉粥样硬化斑块的意外破裂可引起动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD），如心梗或中风。

Aduhelm是一种高亲和力、靶向- Aβ构象表位的全人IgG1单克隆抗体。ANCA相关性血管炎是一种由于C5a补体途径的过度激活，进一步激活中性粒细胞，导致炎症和小血管破坏的全身性疾病，会引起器官损伤和衰竭。高达70%的VHL综合征患者发生RCC，这是VHL综合征患者死亡的主要原因。▍三十六、SkytrofaSkytrofa（lonapegsomatropin tcgd）是Ascendis Pharma开发的用于治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）。

在重症肌无力患者中，免疫系统会产生 AChR 抗体，干扰神经和肌肉之间的交流，导致虚弱。真性红细胞增多症是骨髓中造血细胞的一种癌症，主要是红血球细胞和血小板的慢性增加。

此前，该药被FDA 授予快速通道和孤儿药称号。目前，ANCA相关血管炎的治疗包括非特异性免疫抑制剂（环磷酰胺或利妥昔单抗），联合每日糖皮质激素长期给药，这可能导致显着的临床风险，包括因感染导致的死亡。

此前，FDA已授予Welireg治疗该适应症的突破性疗法认定（BTD）和孤儿药资格（ODD）。根据FDA的说法，全球多年来一直缺乏该病的替代疗法，Rylaze是FDA批准的首款药物。

在GHD中，脑下垂体不能产生足够的生长激素，这不仅对身高很重要，而且对儿童的整体内分泌健康和发育也很重要。据武田估计，全球每年约有200,000例成人移植手术，在所有移植患者中，约有四分之一可能会感染巨细胞病毒。此外，美国FDA已授予asciminib快速通道资格（FTD）。安进公司表示，在美国，患者使用Lumakras（Sotorasib）的月负担为17,900美元。

昏睡病是一种寄生虫病，这是一种致命的被忽视的热带疾病，由受感染的舌蝇叮咬传播。此前，PFIC还没有获批的药物。

以下是2021年FDA批准的第22款至第49款新药：▍二十二、LumakrasLumakras（Sotorasib）索托拉西布是由安进（AMGEN）公司开发的一种KRAS G12C抑制剂，用于治疗既往至少接受过一次系统治疗的携带KRAS G12C突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这种固定剂量疗法旨在提供奥氮平的有效性，奥氮平由礼来公司以商品名Zyprexa进行销售，同时减少该药物的副作用，包括体重增加。

▍三十七、ExkivityExkivity（Mobocertinib）由日本武田制药公司开发，用于治疗携带EGFR 20号外显子插入突变并且接受铂类药物化疗后疾病进展的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。▍四十六、CytaluxCytalux由On Target Laboratories公司研发，用于成年卵巢癌患者，作为术中识别恶性病变的辅助药物。